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Methodisches Zentrum für seltene Erkrankungen

Laufzeit: März 2011 - August 2013

Förderung: Bundesministerium für Bildung und Forschung BMBF

Principal Investigator: PD Dr. Janbernd Kirschner (Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsklinikum Freiburg)

Assoziierte Partner:

Freiburg Zentrum für Seltene Erkrankungen FZSE (PD Dr. Janbernd Kirschner)

Institut für Medizinische Biometrie und Medizinische Informatik IMBI (Prof. Dr. Dieter Hauschke)

Centrum für Chronische Immundefizienz CCI (PD Dr. Alexandra Nieters, Dr. Annette Pohl)

Studienzentrum Freiburg (Rainer Bredenkamp)

Beteiligte am IMBI:  Prof. Dr. rer. nat. Dieter Hauschke, Dr. rer. nat. Christine Porzelius, Sam Doerken

 

Beschreibung

Teilbereich "Statistische Methoden zu klinisch interventionellen und epidemiologischen Studien bei seltenen Erkrankungen", der am IMBI durchgeführt wird:

Interventionelle und epidemiologische Studien müssen nach klar definierten methodischen Standards geplant und ausgewertet werden, um zu validen Studienergebnissen zu führen. Einerseits müssen hierzu die Studienpopulationen ausreichend groß sein, um eine ausreichend hohe statistische Aussagekraft zu haben. Andererseits sind bei seltenen Erkrankungen oft nur kleine Patientenpopulationen vorhanden, wodurch per se die jeweilig größtmögliche Studienpopulation limitiert ist und zudem eine genaue (inter-)nationale Abstimmung aller geplanten Studien erforderlich wird, um die wenigen Patienten jeweils in aktuell relevante Studien rekrutieren zu können. Es soll in einer systematischen Literatursuche evaluiert werden, welche Methoden zur Studienplanung und -auswertung in kleinen Populationen bereits entwickelt wurden. Die Literatursuche soll sowohl interventionelle als auch epidemiologische Studientypen berücksichtigen. Die vorgeschlagenen Methoden und die Empfehlungen der EMEA Guideline CHMP/EWP/83561/2005 ("Guideline on Clinical Trials in Small Populations") werden untersucht. Die jeweiligen Methoden werden auf konkrete interventionelle Studien angewendet. Hierzu wird auf bereits vorhandene Datensätze von Studien bei seltenen Erkrankungen zurückgegriffen, die von den Projektbeteiligten (MD-Net, ZKS Freiburg) geplant und ausgewertet wurden. Darüber hinaus werden die Methoden mit Hilfe von Simulationsstudien bewertet.

Informationen über das Gesamtprojekt finden Sie hier.

 

 

Publikationen

  •  Sam Doerken, Maja Mockenhaupt, Martin Schumacher, and Peggy Sekula, "Assessment of the "Case-Chaos" design as an adjunct to the case-control design.", American Journal of Epidemiology, 2013. DOI: 10.1093/aje/kwt31